2019年，一篇关于生酮饮食治疗药物难治性Dravet综合征的疗效和安全性的前瞻性对照研究的文章在《中华实用儿科临床杂志》上发表。通过前瞻性研究分析对比生酮饮食添加治疗及抗癫痫药物治疗对药物难治性Dravet综合征的疗效，重点关注癫痫发作频率及癫痫持续状态发作情况、对认知功能的影响、不良反应及治疗保留率，为药物难治性Dravet综合征提供有效且安全的治疗手段，为国内Dravet人群使用生酮饮食提供临床证据。药物难治性Dravet综合征是一种婴幼儿期起病的遗传性癫痫性脑病，具有发病年龄早、发作形式复杂、易出现癫痫持续状态(SE)、认知功能障碍、预后差、病死率高等临床特点。
Dravet人群对多种抗癫痫药物(AEDs)疗效欠佳， 易发展为药物难治性癫痫。生酮饮食（KD）是目前药物难治性癫痫的重要方法之一，大量国内外研究已证明生酮饮食的疗效和安全性。其目标是通过模仿人体饥饿状态，脂肪代谢中产生的酮体作为身体能量的供给源，体内产生一系列相应的代谢变化，最终产生抗癫痫作用。 为探讨生酮饮食和抗癫痫药物治疗药物难治性Dravet综合征的疗效和安全性，2016年7月至2017年12月汕头大学医学院附属深圳市儿童医院神经内科对收治的32位符合要求的受试者进行分组治疗和数据分析。
结合家属意愿，32位受试者被分为KD组与AEDs治疗组，每组16例受试者。KD组采用经典生酮饮食方案， AEDs治疗组则使用抗癫痫药物治疗。
如下图所示，KD组的结果相比较AEDs抗癫痫药物治疗组，具有较大的优势。KD组在12个月后有10例受试者的发作频率减少超90%，有8例受试者不再有症状发作。KD组癫痫持续状态(SE)发作人数明显减少，非发热相关的癫痫持续状态发作情况得到改善 。
反观对照组，发作频率减少90%的受试者只有4例，不再发作的受试者仅有2例。与KD组相比，使用抗癫痫药物的治疗效果并非十分理想。
经过12个月的治疗和观察（如上图所示），两组受试者的癫痫症状发作频率均有不同程度的改善。特别是KD组，12例受试者的癫痫持续状态从60次减少到仅有6次，改善成果十分卓越。12个月后，KD组有11例总发育商提高≥1个等级，抗癫痫药物治疗组有7例总发育商提高≥1个等级，KD组优于AEDs治疗组（P<0.05）。经过12个月的观察（如上图所示）在大运动、适应性和语言3个方面分组主效应、时间主效应及两者交互作用显著（P<0.05），KD组优于抗癫痫药物治疗组。
研究报告中对于两种方法的不良反应也进行了详细的阐述。
不良反应分为轻度不良反应和重度不良反应，轻度不良反应指症状轻微且短暂，一般无需治疗或对症处理后能缓解，不会导致治疗终止。
从研究报告数据中可以看到，KD组有6例（37.5%）出现轻度不良反应，主要是呕吐、便秘、腹泻、嗜睡、食欲不振、低血糖、血脂升高、乏力、闭汗等症状；抗癫痫药物治疗组则有 7 例（43.8%）出现轻度不良反应，包括嗜睡、食欲不振、乏力、闭汗等症状，两组受试者的不良反应数据均较为接近。
但是，重度不良反应方面则出现明显差异。
重度不良反应指重要器官或系统功能有严重损害，可危及生命，需要终止治疗KD组未出现重度不良反应；抗癫痫药物治疗组有2例出现重度不良反应，主要为1例因丙戊酸导致血小板减少，１例因左乙拉西坦导致严重过敏反应，给予调整治疗方案后缓解。
本研究表明KD用于药物难治性Dravet综合征不仅可减少癫痫发作频率及癫痫持续状态（SE）发生率，部分人群可完全控制发作，还可不同程度改善其认知功能，同时其不良反应发生率并无显著升高，因此，KD用于药物难治性Dravet综合征是有效和安全的。
参考文献：
[1]. 刘家雯，丁鑫，朱艳伟等. 生酮饮食治疗药物难治性Dravet综合征的疗效和安全性的前瞻性对照研究[J]. 中华实用儿科临床杂志，2019,34(15).